[Türkçe]
Turkish Society of Cardiology Young Cardiologists Bulletin Year: 9 Number: 1 / 2026


Turkish Society of Cardiology
Young Cardiologists
President
Dr. Muzaffer Değertekin

Coordinator for the
Board of Directors
Dr. Ertuğrul Okuyan

Coordinator for the
Board of Directors
Dr. Can Yücel Karabay

Members
Dr. Adem Aktan
Dr. Gülşah Aktüre
Dr. Bayram Arslan
Dr. İnanç Artaç
Dr. Ahmet Oğuz Aslan
Dr. Görkem Ayhan
Dr. Ahmet Anıl Başkurt
Dr. Özkan Bekler
Dr. Oğuzhan Birdal
Dr. Yusuf Bozkurt Şahin
Dr. Serkan Bulgurluoğlu
Dr. Ümit Bulut
Dr. Veysi Can
Dr. Mustafa Candemir
Dr. Murat Çap
Dr. Göksel Çinier
Dr. Ali Çoner
Dr. Yusuf Demir
Dr. Ömer Furkan Demir
Dr. Murat Demirci
Dr. Ayşe İrem Demirtola Mammadli
Dr. Süleyman Çağan Efe
Dr. Mehmet Akif Erdöl
Dr. Kubilay Erselcan
Dr. Kerim Esenboğa
Dr. Duygu Genç
Dr. Kemal Göçer
Dr. Elif Güçlü
Dr. Arda Güler
Dr. Duygu İnan
Dr. Hasan Burak İşleyen
Dr. Muzaffer Kahyaoğlu
Dr. Sedat Kalkan
Dr. Yücel Kanal
Dr. Özkan Karaca
Dr. Ahmet Karaduman
Dr. Mustafa Karanfil
Dr. Ayhan Kol
Dr. Fatma Köksal
Dr. Mevlüt Serdar Kuyumcu
Dr. Yunus Emre Özbebek
Dr. Ahmet Özderya
Dr. Yasin Özen
Dr. Ayşenur Özkaya İbiş
Dr. Çağlar Özmen
Dr. Selvi Öztaş
Dr. Hasan Sarı
Dr. Serkan Sivri
Dr. Ali Uğur Soysal
Dr. Hüseyin Tezcan
Dr. Nazlı Turan
Dr. Berat Uğuz
Dr. Örsan Deniz Urgun
Dr. İdris Yakut
Dr. Mustafa Yenerçağ
Dr. Mehmet Fatih Yılmaz
Dr. Yakup Yiğit
Dr. Mehmet Murat Yiğitbaşı


 



1--38

Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic CardiomyopathyTürk Kardiyoloji Derneði Genç Kardiyologlar Bülteni - Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Dr. Yunus Emre Özbebek)

Dr. Yunus Emre Özbebek

Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Çalışmanın amacı

Bu çalışmanın amacı, obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatisi olan semptomatik adölesan hastalarda mavacamten tedavisinin etkinlik ve güvenliğini değerlendirmektir. Pediatrik HCM’de mevcut tedaviler çoğunlukla semptomatik olup hastalığın temel mekanizmasını hedeflemediği için, bu çalışma daha spesifik ve hastalığı modifiye edebilecek bir tedavi seçeneğini araştırmayı hedeflemektedir.

Metodoloji

Bu çalışma, SCOUT-HCM adı verilen faz 3, çift kör, randomize ve plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmaya 12–18 yaş aralığında, NYHA sınıf II–III semptomatik ve belirgin LVOT obstrüksiyonu bulunan toplam 44 hasta dahil edilmiştir. Hastalar 1:1 oranında mavacamten veya plasebo grubuna randomize edilmiş ve 28 hafta boyunca takip edilmiştir. Primer sonlanım noktası, başlangıca göre 28. haftada Valsalva manevrası ile ölçülen sol ventrikül çıkış yolu gradientindeki değişim olarak belirlenmiştir.

Temel bulgular

Mavacamten tedavisi, LVOT gradientinde yaklaşık 48 mmHg’lık anlamlı bir azalma sağlamış, plasebo grubunda ise belirgin bir değişiklik gözlenmemiştir (p<0.001). Bunun yanında dinlenim ve egzersiz gradientlerinde azalma, sol ventrikül duvar kalınlığında gerileme ve diyastolik fonksiyonda iyileşme gibi sekonder sonlanımlar da mavacamten lehine bulunmuştur. Ayrıca NT-proBNP ve troponin düzeylerinde azalma saptanmış, bu durum kardiyak stres ve miyokard hasarında azalma ile ilişkilendirilmiştir. Fonksiyonel olarak mavacamten grubunda egzersiz kapasitesinde artış ve NYHA sınıfında iyileşme daha sık görülmüştür.

Klinik pratiğe katkısı

Bu çalışma, mavacamtenin adölesan obstrüktif HCM hastalarında LVOT obstrüksiyonunu anlamlı şekilde azaltan ve güvenli görünen ilk hedefe yönelik tedavilerden biri olduğunu göstermektedir. Özellikle cerrahi tedavi ihtiyacını azaltma potansiyeli ve hastalığın temel patofizyolojisini hedeflemesi açısından klinik pratiğe önemli katkı sağlamaktadır

Kaynak

  1. Rossano JW et al. Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026.


1--38
 2026 © Turkish Society of Cardiology.