Randomize, çift kör, placebo kontrollü olarak tasarlanan IxCELL-DCM Çalışması, Kuzey Amerika’daki 31 merkezde yürütüldü. İskemik dilate kardiyomiyopatiye bağlı NYHA sınıf III-IV semptomatik olan, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu?%35, ICD’li ve revaskülarizasyon prosedürlerine uygun olmayan hastalar çalışmaya dahil edildi. Hastalar kemik iliği aspirasyonunu takiben rastgele ix-myelosel-T hücre tedavisi veya plasebo tedavisi alacak şekilde (1:1) randomize edildiler ve 12 ay süre ile izlendiler. Çalışmanın primer sonlanım noktası, tüm sebeplere bağlı ölüm, kardiyovasküler hospitalizasyon ve akut dekompanze kalp yetersizliğinin hastane dışı tedavisinin bileşik son noktası idi. Çalışmanın sekonder sonlanım noktaları ise sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ve volümlerinin ekokardiyografik olarak değerlendirilmesi, ilk olaya kadar geçen süre, hastaların NYHA sınıfı ve 6 dakika yürüme testi sonuçları idi.
Çalışmaya, Nisan 2013 ve Ocak 2015 tarihleri arasında 126 hasta dahil edildi. ix-myelosel-T hücre tedavisi alan grupta 60 hasta, plasebo grubunda 66 hasta mevcuttu. ix-myelosel-T hücre tedavisi alan gruptan 58 hasta ve plasebo grubundan 51 hasta olmak üzere toplam 109 hasta her protokol için primer etkinlik analizine dahil edildi. Primer sonlanım noktası 47 hastada görüldü: plasebo grubundaki 51 hastanın 25’inde (%49) 50 olay ve ix-myelosel-T hücre tedavisi alan gruptaki 58 hastanın 22’sinde (%38) 38 olay izlendi. Bu durum, ix-myelosel-T hücre tedavisinin plaseboya kıyasla kardiyak olayları %37 oranında azalttığını ispatladı (risk oranı 0.63; %95 güven aralığı 0.42-0.97; p=0.0344). Ciddi advers olaylar; plasebo grubundaki 51 hastanın 41’inde (%75) gözlenirken, ix-myelosel-T hücre tedavisi alan 58 hastanın 31’inde (%53) gözlendi (p=0.0197). Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ve volümlerinde, hastaların NYHA sınıflarında ve 6 dakika yürüme testlerinde gruplar arasında anlamlı bir farklılık saptanmadı. ixCELL-DCM Çalışması, revaskülarizasyona uygun olmayan, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu %35’e eşit veya daha düşük iskemik dilate kardiyomiyopatili hastalarda, ix-myelosel-T hücrelerin katater ile transendokardiyal verilişinin, plaseboya kıyasla 12 aylık izlem sürecinde kardiyak mortalite ve hastaneye yapılan kardiyak başvuruları azaltmak suretiyle klinik kardiyak olayları anlamlı bir şekilde azalttığını gösterdi. Klinik olaylardaki azalmanın, sol ventrikül fonksiyonlarındaki düzelmeden daha belirgin olması, bu tedavinin hangi mekanizmalar üzerinden faydalı etkilerinin görüldüğünü anlamaya yönelik yeni çalışmalara ihtiyaç olduğunu gösteriyor. Ancak her halükarda ixCELL-DCM Çalışmasının sonuçları, kalp yetersizliğinin gelecekteki tedavisinde, hücre tedavisinin umut verici olduğu sinyalini veriyor. |